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がん遺伝子治療基礎、臨床など様々な専門領域の研究が進み、近い将来、遺伝子治療、抑制遺伝子でがんを抑制することは可能なことだと思っております。がんは遺伝子の病気である以上、遺伝子レベルでの研究が進んでいます。

現状は標準治療(保険適用)ではなく全て自由診療です。「がん遺伝子治療」の名称でも薬剤の種類も投与量も違います。日本においては、カルタヘナ法(遺伝子組換え生物の適正な使用による生物の多様性の確保への取組み。)もあり薬品製造の許可は出ておりません。「がん遺伝子治療」は国内の臨床試験を行っていませんし計画もありませんから、将来的にも標準治療にはなりません。

がん遺伝子治療セカンドオピニオン
遺伝子治療についての問い合わせも多く、今回記載しました。現状、自由診療で行われている一般的な「遺伝子治療」「遺伝子療法」の概要を通して実情をお伝えいたします。がん遺伝子治療のセカンドオピニオン情報です。この遺伝子治療について関心のある方には詳しく「がん治療アドバイザー」が詳しくお伝えします。お手数ですがサポートのページよりお問い合わせください。しかし、特定の医療施設・治療法を進めることはありません。

日本国内においても2019年に薬事承認されましたCAR-T(キメラ抗原受容体)細胞療法は遺伝子医療の技術を応用していますが、自由診療で行われている遺伝子治療ではありません。

【目次】
がん遺伝子治療
がん遺伝子治療現状
CDC6タンパクとRAS(ラス)タンパク
シグナル伝達のシステム(細胞分裂の周期)
遺伝子レベルでのがん治療
がん遺伝子治療の機序
がん抑制遺伝子
がん細胞の遺伝子セット
遺伝子治療方法 手順(プロトコール)
「未承認薬」「適応外薬」
がん遺伝子治療を選択するとき
がん遺伝子治療とセカンドオピニオン
体内に遺伝子入れるがん治療規制 厚労省作業部会設置へ

がん遺伝子検査(がん遺伝子パネル検査)
プレシジョン・メディシン(精密医療)」も普通に行われるように、なってきました。。遺伝子変異があるかどうかを採取した生検、細胞診などの検体で遺伝子検査をします。ゲノム(DNAのすべての遺伝情報)解析に基づいた医療です。「がん遺伝子パネル検査」で 遺伝子変異が見つかり、その遺伝子変異に対して効果が期待できる抗がん剤がある場合には、その薬剤の使用を検討します。

例えば、肺がんでは、生検や手術で取り出したがん組織を用いて検査が行われます。遺伝子検査で、ROS1(ロスワン)遺伝子変異陽性タイプに適応するザーコリ®(一般名:クリゾチニブ)があります。非小細胞肺がんの約5%にALK融合遺伝子が見つかります。ALK(アルク)陽性肺がんに対しては、ALKチロシンキナーゼを阻害する薬剤(ALK 阻害薬)が有効であることが 臨床試験により明らかにされております。4つのALK阻害薬が承認され臨床応用されています。EGFR(イージーエフアール) などの遺伝子変異がみられる場合イレッサはよく知られていますが、この治療を行っている患者さんには、薬物耐性があり再発が1年くらいで起きています。そこで現在イレッサやタルセバなどのEGFRチロシ ンキナーゼ阻害薬は、第1~3世代があります。

これ以外にも、悪性黒色腫、胃がん、大腸がん、乳がんなどさまざまな遺伝子変異のタイプが存在します。
チロシンキナーゼ活性を選択的に阻害することで、がん細胞の増殖を抑制する分子標的薬を有効的に使用できます。

変異に合わせたより効果的な薬剤を選んで治療するためのがんゲノム医療「がん遺伝子パネル検査」と自由診療で行われている既存の「がん遺伝子治療、がん遺伝子療法」とは全く違います。

「がん遺伝子パネル検査」は、ゲノムの情報を読み取る解析装置で、1回の検査で多数(100個以上)の遺伝子を同時に調べます。1人ひとりの遺伝子変異に対して期待できる既存の抗がん剤や新たな効果が期待できる治療薬の適応になる場合がある個別化医療です。この「がん遺伝子パネル検査」の解析結果を主治医や基礎研究医の専門医などで構成される「エキスパートパネル」という会議で総合的に検討し、治療方針を決定します。

治療の選択肢を広げる可能性もありますが、ゲノム医療は始まったばかりで発展段階にあるため遺伝子の変異はわかっても、それに対する治療薬がまだ開発されていないことや仮に治療できても有効性が期待でるとは限りません。現在のところ、保険適用の検査は、いくつかの条件を満たす必要があります。すべての患者さんが受けられるわけではありません。また先進医療など保険の対象外の検査もあります。

近い将来臓器別の薬剤から、がん細胞に関連する遺伝子の種類や変異の仕方で薬剤を選ぶ治療になってきます。細胞のがん化を引き起こす遺伝子を「がん関連遺伝子」と総称していますが、現代までに100個以上「がん関連遺伝子」が発見されています。がん関連遺伝子に起きた変異は、患者さんごとに異なりますので、自由診療で使用されている、既存の薬剤は、どの部位にも同一の薬剤を使用しますので「がん遺伝子治療、がん遺伝子療法」の有用性は証明できていません。遺伝子パネル検査の対象にもなっていません。

がん遺伝子治療現状

遺伝子治療臨床研究が遺伝子治療は将来の有望な治療手段としてアメリカでは2000年の時点で注目を集めてきました。遺伝子治療の臨床プロトコールの約70%が癌を対象としたものでしたが、細胞の変異遺伝子が一部正常化されるだけでは細胞の形質が改善することは難しく、遺伝子治療の有用性は、まだ癌においては明らかにされていません。「全ての遺伝病が遺伝子治療の対象になる日はまだまだ遠い」との結論です。

国際的な学会では2002年、2008年に発表され、国内では2006年と2007年「日本癌学会学術総会」で「一般演題」で発表されました。 学術総会は3日間でブースもいくつも別れ1000演題を超えます。意見を述べたり参加者と質疑応答を行うシンポジウム形式ではありませんでしたので、 標準治療を中心に行っている臨床医・基礎研究医は知らないと思います。その後の学会学術総会の発表はありません。【抄録】(しょうろく)学術文献などの内容の要点をぬき出して、短くまとめた文章の確認はできません。

普通、標準治療をしている医師は、遺伝子治療を含めた代替医療を容認しないのが一般的です。標準治療(薬物療法として、細胞傷害性抗癌薬、分子標的薬、そして免疫チェックポイント阻害薬等)を使いきるあるいは標準治療ができなくなった時点で治療法がなくなりますので、極端な話「もう、できる治療はありません。あとは、緩和医療です。」と言い渡されることになります。患者さんのなかにはまだ通院もできる体力があるためなんらかの治療法を求めることになります。末期がんの患者さんに関しては、いまのところ、標準治療では救いようがありません。 基幹病院でどんなに「セカンドオピニオン」を求めても、解決策が出てきません。遺伝子治療もあきらめないで一緒に考えていきましょう。

既成のがん遺伝子治療とは、国内での製造ではなく中国で製造しています。代理店を通じて日本には航空便で輸入されています。遺伝子変異の一つである「がん細胞の無限増殖能に関わるCDC6タンパク」を抑制し、がん細胞を基の正常細胞に導く治療です。「アデノウイルス」をベクターに使用し、細胞のシグナル伝達の異常を抑えます。

「直接変異したがん細胞の遺伝子に濃縮活性タンパク質が作用し、がん細胞のシグナル伝達の異常を抑え正常細胞に戻す作用があります。」 と遺伝子治療薬剤の投与している自由診療のクリニックでは作用機序をこんな表現をもちいていますが、「仮説」です。科学的な根拠も、基幹病院での臨床試験も行われていません。 もちろん各医学学会での発表はありません。健康保険の適用にもなっていない薬剤でも、標準治療で治癒できない場合頼る気持ちはわかりますが、だからといって標準治療より優れている確たる証明はありません。しかし「仮説」が間違っていることの証明も難しいこともあります。
 
自由診療で行われている「遺伝子治療、遺伝子療法」は、次世代の治療法として期待されるとか、遺伝子の異常から発生するがんに対する治療法とか吹聴していますが根拠(natureなどに掲載されている論文さえありません)がありません。日本の基幹病院などで、臨床試験も行われていない「がん遺伝子治療」です。2021年度の医学学会・研究会での発表予定はありません。

下記に記載していることは、一般的に自由診療のクリニックでお決まりの台詞で説明して行われています。 少しでも「がん遺伝子治療」で、検索している方の目に止まってほしい気持ちで記載しました。がん治療アドバイザーが「がん遺伝子治療」「遺伝子薬剤」の正しい説明をいたします。

CDC6タンパクとRAS(ラス)タンパク

CDC6タンパク
細胞分裂を調整するタンパクで正常細胞では産生が抑制されています。がん細胞の中には正常細胞には見られない大量のCDC6タンパクが存在しており、 細胞分裂の速度がはやいがんほど、その量が多いことが分かっています。その結果、がん細胞は無限に分裂して増殖していきます。

がん細胞に大量に発生しているCDC6タンパクをRNA(リボ核酸)干渉により、がん細胞の分裂を止めます。RNA干渉を用いて、がん細胞の遺伝子の発現を抑制することが可能です。RNA干渉の技術は、多くの創薬に繋がる大きな可能性を秘めています。しかしすべてのがん細胞にあてはまるかは証明されていません。治療適応が不明確な課題もあります。
がん遺伝子パネル検査で、CDC6遺伝子変異の解析項目はありません。

RAS(ラス)タンパク
細胞の増殖などに関わるタンパク質のひとつにRAS(ラス)タンパク質があります。このRASタンパク質を作り出す遺伝子に変異が起こると、必要のないときにも細胞が増殖し、がん細胞が発生する確率が高くなると考えられています。多くのがん種でRAS遺伝子変異が確認されています。

RAS遺伝子変異があると、EGFR(イージーエフアール) タンパク質の働きを妨げる薬剤の効果が得られないがん種もあります。カテーテルを使用してRASタンパク質の働きを抑える血管内治療も有力だと思われますが、まだ国内ではRAS遺伝子変異を阻害する薬剤は開発されていません。
がんゲノム医療による検査は行われています。

シグナル伝達のシステム(細胞分裂の周期)

細胞増殖のシグナル伝達がん細胞ひとつだけでも2万個以上の遺伝子があります。複雑な遺伝子の全てを解明できてはいませんが、がん遺伝子と正常な細胞の遺伝子との違いはわずかで、がん細胞のシグナル伝達のシステム異常を抑えます。

細胞分裂の周期はG1、S、G2、Mの4つのステップがあり、そのひとつに細胞を増殖させるために発現するCDC6タンパクがあります。正常細胞では1回の細胞分裂サイクルに1度だけG1期に発現しますが、がん細胞においてはCDC6が細胞分裂の全周期に現れます。

このCDC6の大量発現によって、がん細胞では無限増殖、がん抑制遺伝子の不活性化などが起こり、がん細胞を増殖させる一因となります。がん細胞増殖周期を遮断して、その増殖を止めます。

がん遺伝子が作る変異型タンパク質は正常な細胞のアミノ酸と数個しか違わないことがあります。

しかし、このアミノ酸の違いが、タンパク質の機能を大きく変えてしまい、細胞増殖のシグナル伝達の異常をおこします。結果がん細胞が自己増殖シグナルを出し続け、無限増殖ができると考えられます。

「がん細胞の無限増殖能に関わるCDC6タンパク」を標的とする「RNA干渉」を利用しています。

color="#009900">G1/S・G2/Mだけではなく、Aktシグナル伝達経路、TGF-β/Smadシグナル伝達経路などにもより、ヒトのがん遺伝子とがん抑制遺伝子は細胞周期別に違うタンパクが発生します。

がん細胞が分裂するときのシグナル伝達経路毎に違うタンパクを生成します。 がん種別によっても違ことがゲノム検査でわかってきました。

遺伝子レベルでのがん治療

がん遺伝子治療レンチウイルスによって効率よくがん細胞の中に入り込み、がん細胞のみでCDC6タンパクshRNAが作用して、がん細胞中のCDC6タンパクが作られなくなります。

CDC6タンパクが枯渇すると、がん細胞の無限増殖が停止します。

CDC6は細胞分裂の際のDNAの複製や合成において重要な役割を果たすタンパクです。正常細胞においては細胞分裂サイクルの一時期にしか発生しませんが、がん細胞においては細胞分裂サイクルの全ての時期に豊富に発生しています。

がん遺伝子治療は特異的に発生するがん細胞の抗原を認識し直接がん細胞の遺伝子に作用をします。

身体の免疫が、がん細胞を抑制することを主眼としていることに対して直接変異したがん細胞の遺伝子に作用し正常細胞に導きアポトーシス(がん細胞の自然消滅)させる作用があります。

未分化がん・耐性を獲得したがん細胞でも正常細胞に導きます。

※明確な薬理作用の効果を証明することは公的な第三者が厳密なルールに沿って臨床試験を行います。遺伝子治療は公的な制度で明確な有効性、科学的根拠は確認されていません。 再発や転移をした場合も同様です。

がん遺伝子治療の機序

遺伝子と染色体細胞やタンパク質の構築、DNAの複製などの研究が進み、基本的に細胞が分化する方法は基本的に1通りであるのに対して、細胞の解体、タンパク質の分解、遺伝情報の消去や抑制の方法が何通りも用意されていることがわかりました。

身体は年齢とともに細胞に老廃物がたまり変調がおこります。身体は先回りして自ら細胞やタンパク質を壊し、分解しつつ新しい細胞をつくりなおします。

常に動的な状態を維持することによって不足があれば補い、損傷があれば修復します。また一定の間隔で新しい細胞に引き継ぎます。これが正常な細胞のアポトーシス(細胞の自然消滅)です。

また「テロメア」の伸長はテロメラーゼと呼ばれる酵素によって行われていますが、細胞分裂のたびにDNAは複製されますが、末端は複製されないのでテロメアは徐々に失われて短くなります。そうなると細胞は分裂することが出来なくなり「細胞老化」アポトーシス(プログラムされた細胞死)し細胞の役割を終えます。

がん細胞では、大量のテロメア合成酵素が存在しており、テロメアによる制御を受けず、がん細胞は無制限に分裂を繰り返します。

※テロミアは、正常細胞の細胞分裂にも必要です。様々なタンパク質からなる染色体にある構造です。

細胞の状態に応じて、これらのタンパク質複合体の活性酵素が変化することで、テロメアの制御を行っているために細胞の老化は細胞分裂を止めることで、「染色体」の不安定化が起こることを阻止し、発がんなどから細胞を守る働きがあると考えられています。

がん細胞を自然な形でアポトーシスさせるためには、秩序なく増殖するがん細胞の遺伝子を正常な細胞と同じ状態にしなくてはなりません。がん細胞は正常細胞よりはやく分裂しています。

がん細胞が分裂するにつれて正常な細胞と同じアポトーシスできる生体環境を作ることで、がん細胞の増殖が止まります。 正常細胞に戻る過程でがん細胞をアポトーシスに導くことが遺伝子治療の機序です。

がん抑制遺伝子

1987年、がんを抑える「がん抑制遺伝子」の存在が発見されました。
細胞内の核に存在する遺伝子は、細胞の複製のために必要なすべての情報が含まれています。 二重らせん構造により複製ミスを修正します。またがん遺伝子も細胞の分化には必要です。通常は抑制遺伝子によって活動を抑制されています。がん細胞の発生につながる タンパク質を分解する抑制遺伝子は全身に存在しています。

何らかな原因で正常な遺伝子が、がん遺伝子に変異するとともに、放射線や紫外線、科学物質などによって、このがん抑制遺伝子が損傷してしまった場合に、がん細胞が発症することがわかっています。

異常ながん抑制タンパク質が正常ながん抑制タンパク質の機能を阻害すると、組織特異的にがん化が起きると考えられています。

現在までにシグナル伝達経路別に遺伝的変異として、Akt(点変異、増幅、発現増加)Cdk-2(増幅、発現増加)MMR遺伝子(点変異、発現減少)などがあります。また、抑制タンパクとしてPTEN(点変異、欠損)p16(点変異)p53(点変異、欠損)などがあり私たちの身体には、まだまだ多くのがん抑制遺伝子が存在していると考えらます。

これらのがん抑制タンパク質の機能は細胞周期チェックポイント制御、転写因子制御、転写、DNA修復など多岐にわたっています。これらのがん抑制遺伝子群の諸機能が解明されることにより、がん発生メカニズムの巨大な謎が解りつつあると考えられています。

がん細胞の遺伝子セット

正常細胞にもがん細胞にも10万個以上の遺伝子セット(遺伝情報と考えてもよいと思います)が備わっています。身体の組織を構成する細胞の形や機能が違っているのは遺伝子セットが微妙に異なるからです。

遺伝子セットは細胞の増殖、分化を行います。がん遺伝子も正常細胞の増殖、分化には欠かすことはできないことがわかっています。

細胞の核、染色体に遺伝情報が蓄えられています。およそ3O億対のDNAの塩基が連なっています。これらの遺伝子情報の働きをすべて解明するには気の遠くなるほど時間がかかります。
DNAの4種類の塩基(A)アデニン、(G)グアニン、(C)シトシン)、(T)チミン(T)

p53遺伝子は私達の身体の正常細胞の分化にかかわっていることも知られています。

通常はp53タンパク質は転写因子として働き、遺伝子群の発現に関与し多彩な生理機能を持っています。
正常なp53遺伝子が作用しているときは良いのですが、何らかの原因でp53遺伝子が損傷すると正常細胞が異形細胞に陥った状態をくりかえします。P53遺伝子が正常な機能を果たせず増殖周期が無軌道となり、異常な増殖を引き起こします。

悪性腫瘍(癌)において最も高頻度に異常が認められています。DNAが修復不可能な損傷を受けた場合に、癌細胞のアポトーシス(自然な細胞死)に誘導されにくくなり、多くの悪性腫瘍においてp53遺伝子の変異が認められます。

Mdm2(がん抑制作用を有するp53の活動を抑制的に調整する遺伝子です)は、がん細胞の抑制作用を有するp53の活動を抑制的に調整する遺伝子です。 がん細胞はp53の働きを抑制するMdm2を持っている場合が多く、遺伝子治療で使用する治療タンパクではMdm2を阻害します。

遺伝子変異はP53だけではなく、今後もがん化する遺伝子が解析されることが期待できます。

遺伝子治療方法 手順(プロトコール)

遺伝子治療方法・手順(プロトコール)多くの医薬品は、使用量を「mg」や「mL」などで表しますが、「単位」を使用しているクリニックもあります。一般的なモノの大きさの基準を示す言葉の「単位」とは別の意味で、英語表記だとUnit(U)と表現されます。

しかし、航空便で輸入されるときは、容器に1ccの凍結保存(ー86度)の状態で100本単位で入ってきます。それを、単位にする意味も「1単位」が1ccなのか不明です。

希釈されていた場合などまったく意味がありません。2cc中に40億個分のがん細胞に反応するCDC6shRNAが含有されております。

siRNAはRNA干渉(二本鎖RNAと相補的な塩基配列をもつmRNAが分解される現象)によってCDC6タンパクの発現を抑制します。 存在するがん細胞の数に対して薬剤の投与量が少ないと、がん細胞の増殖が完全に止まらないために縮小、抑制効果が得られません。直径1㎝ほどの固形がんには約10億個のがん細胞が含まれていると考えられています。

治療方法は1回に遺伝子治療薬cdc6を2cc以上を使用し、生理食塩水で希釈して点滴や局部注入を併用した、治療方法が行なわれています。

理論上は2ccの投与で進行した固形がんの増殖を抑えることができると考えられます。遺伝子治療製剤cd6は1回の投与量は2ccが基本です。生理食塩水(100cc~200)で希釈して約30分くらいで静脈点滴で投与します。

遺伝子治療は、状況に応じて点滴とがん組織の近くに局所注射を併用します。部位によっては病巣に流入するリンパ経路をもとにして遠隔部位へのリンパ管に局注をします。

胸水や腹水が溜まっている場合は胸腔や腹腔内に注入します。血管造影の手技を用いて動脈よりカテーテルを用いて選択的に腫瘍へ注入する場合もあります。

遺伝子治療に用いる薬剤は液体で-86度の凍結保存しています。
移動はドライアイスを使用して-86度を保ちます。
治療する1時間前に氷水にて解凍します。
治療は病状の状態により1クールを4回または8回として、週1〜2回の治療です。
1回の量として2cc以上の濃縮活性タンパク質を投与します。
転移部位が多い場合は追加投与も可能です。
正常細胞を破壊しないので、抗ガン剤を大量に投与した時のような直接的な副作用が少ないことが報告されています。
静脈点滴30分くらい後に37~38度の微熱と軽度の悪寒がある場合もありますが、2~3時間で平熱に戻ります。これは一時的な抗体反応です。

遺伝子治療は抗がん剤と併用することによって相乗効果があるという科学的根拠はありません。また保険適用ではなくすべて自由診療でおこなわれています。薬剤は国産ではなく海外からの輸入です。

「未承認薬」「適応外薬」

がん遺伝子治療 がん治療相談  日本の保険制度はとてもよくできていますが、国内ではまだ承認されていないが効果が期待できる薬剤を使ってみる。そのような治療法も選択肢の1つとして考えてほしいと思います。

「未承認薬」アメリカ食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品庁(EMA)といった海外の政府系機関が安全性と有効性を確認して、承認したにもかかわらず、日本では厚生労働省の承認がなく保険適用外の薬剤です。


「適応外薬」日本国内で承認されていても、適応疾患以外の病気に対して処方するときには保険適用外となってしまう薬剤です。例えば肺がん、胃がんで厚生労働省の承認を受けている薬剤でもそれ以外のがん治療に対しては保険適用外になってしまう薬剤です。

単独では承認されていても併用して使用した場合「適用外」の例もあります。

海外での承認と日本での承認の間に生じる時間差それを「ドラッグラグ」と呼びます。

がんの先進医療は様々ありますが、自由診療で使用されている遺伝子治療薬は「核酸活性タンパク複合体」はアメリカで開発され、中国で製造承認された薬剤です。
※日本で行われている遺伝子治療は海外の政府系機関が安全性と有効性を確認した訳ではありません。

※明確な薬理作用の効果を証明することは公的な第三者が厳密なルールに沿って臨床試験を行います。治療適応が不明確な課題があります。多くの免疫治療や遺伝子治療は公的な制度で明確な有効性、科学的根拠は確認されていません。

再発や転移をした場合も同様です。がんと診断されても標準治療で治癒される方は多数いらっしゃいます。
しかし発見された時点で根治的な手術ができない場合や手術後に再発して化学療法、放射線などの治療の効果が期待できない場合もあります。

21世紀のがん治療は、生体にダメージを与えないこと。そして個々の患者さんにあった個別化された治療であることが望まれています。がん細胞の多様性を考慮すればその治療が画一的であってはならないと思います。

日本でエビデンス(科学的根拠)がまだ確立していなくても、遺伝子治療で腫瘍縮小効果やQOL(生活の質)が得られれば大きな意味を持ちます。

がん遺伝子治療を選択するとき(保険診療の適用にはなっていません)

がん遺伝子治療概要の動画です(保険診療の適用にはなっていません)(約5分)

がん遺伝子治療もさまざまな種類がありますので、有用な遺伝子治療を考えてるい方には最適なアドバイス・サポートができると思っています。

がん遺伝子の変異を特定することで治療効果が期待できる薬剤を探す検査「がん遺伝子パネル検査」もありますが、開発途上の技術です。手術の対象にならないほど進行した固形がんや、手術後に再発した場合は、残念ですがほとんどの場合、延命やQOLを目指す治療になります。いまの抗がん剤ではがんは完治できません。

免疫チャックポイント阻害剤の第一選択での使用は少なく、未知の副作用があるため主治医も積極的に使用しません。数年前までは、夢の新薬とまでいわれていましたが、選んだ症例で有効率も10~15%です。この場合の有効率は、抗がん剤も含めて投与すると、確かにがんは縮小しますが、いくら縮小されても投与を休めば大きくなってきます。耐性のこともあり抗がん剤などでは、完治することはできません。限界があることを伝えざるを得ないことは治療をおこなっている医師にとっても辛いことです。しかし、これが現在の標準治療です。

標準治療では、有用性が見込まれない方。もはや抗がん剤による延命治療も受けられなくなった方々、抗がん剤治療の副作用があまりにも強く生活の質が著しく落ちてしまった方々。そのような方々が生活の質を下げることなく厳しい状態でも、希望を持って望むことができる治療法だと思っています。

「本当に、もう治療をあきらめなくてはいけないのか?」 日常生活の自立が可能な状態なのに、主治医から有効な治療法がないと伝えられた方に、『大きな副作用がなく進行がんからの回復が期待できると思いたい。』

標準治療をガイドラインとしている大学病院、基幹病院などでは「セカンドオピニオン」を求めても、納得する答えは出てくることは少ないです。
必ずなんらかの治療法があるはずです。一緒に考えていきましょう。

がん遺伝子治療とセカンドオピニオン

がんの治療は外科手術、抗がん剤治療、放射線治療のいわゆる標準治療(三代治療)が柱となっていますが、これらの治療が有効なのは初期段階のがんの病期です。難治がん、末期がんには無力といわざるをえません。ステージの進んだ進行がんの治癒率は低くなりますが、こういう場合でも標準治療が適用されることが多いです。

自由診療のクリニックでは、Webなどで標準治療を認めつつも最終的には「再発・転移」の話を出して代替医療や遺伝子治療などの自由診療に誘導することも多いです。

臨床的に実証されてもいないものを有効性があるとか、効果があるなどというのは医者の倫理からいっても許されるものではありません。しかし、標準治療の有用性がなくなった患者さんに少しでも改善がみられるなら、IC(詳細な説明と同意)を得られて納得したうえで、試してみる価値はあるかもしれませんが 。

※何か適切な治療方法がないのかとの質問、相談をしばしば受けます。その中には遺伝子治療についての問い合わせも多く、今回記載しました。

一時免疫療法を受けられる方もいましたが、効果の体感が十分でないことが多く、費用の面でも負担が大きいことから今は、受けられる方は減ってきました。

遺伝子治療は標準治療以上の有用性があるかなような言い回し、表現をしますが可能性の仮説です。科学的根拠(エビデンス)はありません。治験や薬学調査などの研究結果から導かれた「裏付け」があることが当然ですが、日本では正式にあるわけではありません。大きく宣伝されたりしているというだけで、薬剤や治療法を選ぶのは危険です。

同じ臓器から発生したがんでも、個々によって性質が異なります。がん細胞内の遺伝子が異なるからです。現在の変異した遺伝子を調べる「がんゲノム医療」は新しい診療法です。しかし、承認されているがん遺伝子治療臨床研究に、既存の薬剤は含まれていません。

JCOG(日本臨床腫瘍研究グループ)国立がん研究センター中央病院臨床研究支援部門が研究を直接支援する研究班の集合体ですが、申請も提出されていません。
また、GCP(医薬品の臨床試験の実施の基準)もクリアしていないので、治験の対象にもなっていません。

新たながんの治療法として、遺伝子治療への期待が高まっていますが、がん遺伝子治療は決して現状では絶対的な治療法ではありません。

「末期がんの進行を抑え、延命効果がを得る可能性がある」 しかし「進行して臓器不全に陥った状態では効果が乏しい」といっているクリニックもあり、低侵襲のがん治療といっておきながら、抗がん剤を含めた標準治療との併用も勧めています。

新生血管を阻害して、傷ついた遺伝子を正常な遺伝子に戻す治療です(白血病以外すべてのがんに適応できます)と記載されたホームページもありました。承認された医薬品には有用性がっても、法律上事実を記載することしかできません。しかし自由診療には事実上、規制がなく、いくらでも「体へのダメージが少なく」、「副作用が極めて小さい治療法」とか「画期的な治療法」など宣伝し放題なクリニックもありますから熟慮してほしいです。

治療適応が明確に規定されていなく投与例の延回数は公開していますが、治療効果の判定がはっきり公開されていません。数人の有効性であっても、投与した方ほとんどに有用性がある錯覚をもたせます。

「自由診療として行われる遺伝子、免疫療法」などは、有効性が証明されておらず、医薬品として確立されたものではありません。治療費は、全額自費で支払う必要があります。

がん細胞に大量発生している増殖性タンパクを阻害してがん細胞の増殖を止める作用機序ですが、がん遺伝子パネル検査でも特定の遺伝子変異の解析項目はありませんので仮説です。

信憑性の低い情報として『標準治療によって完治される方は増えていますが、半数近くの方が再発を起こします。これが、現在の標準治療の限界といえるでしよう。 そこで更なる複合治療が求められます。それが「がん遺伝子治療」や「がん免疫療法」なのです。標準治療にがん遺伝子治療とがん免疫療法を加えれば、再発予防になるひとつの治療法と考えられます。』と記載されていました。

がんの再発予防とありましたが、日本癌学会、日本癌治療学会などでも 正式に演題、抄録(研究の目的とその意義を理解してもらえるように、必要な部分だけを書き抜くこと)など見たことも聞いたこともありません。日本癌学会などに登録している医師の数は数万人いますが、ほとんど知られてはいません。

標準治療をもってしても、進行がんや末期がんを完治させることは容易ではありません。にもかかわらず、自由診療で標準治療以上の期待を抱かせる遺伝子治療情報が非常に目につきます。誇張された表現を使うウェブサイトを見ると、たいていは、巧妙な手口で営利目的のクリニックなどにリンクされています。

新薬の臨床試験
ある腫瘍に対する新薬候補の承認を申請する際には、あらかじめヒトでの臨床試験で一定の有効性や安全性を示す必要があります。臨床試験は第Ⅰ相試〜第Ⅲ相試験と3段階に分けられていいて、もっとも重要なのが最終段階の第Ⅲ相試験です。これまで最も一般的に使われていた薬剤(標準治療薬)と新薬候補の効果や安全性を比較する必要があり、標準治療薬より有用性などが認められると、そのデータを提出して審査を受けることになります。

国内で製造された「がん遺伝子治療薬」は厚生労働省の承認は得られておりません。
(一部の大学病院、専門病院で行っている治験は除く)

国内で製造した医薬品を販売・授与するためには、通常、医薬品製造販売業許可及び医薬品製造業許可が必要となります。さらに、許可のほかに、原則、取り扱う薬剤の品目ごとに医薬品製造販売承認(認証)を取得する必要があります。医薬品は有効性及び安全性の確保等に関する法律により規制されています。

◯日本においては、カルタヘナ法により遺伝子治療薬の医薬品製造許可は認証されていません。
◯自由診療で使用されている薬剤は全て日本以外で生産されたものです。
◯開発はアメリカでしたが、製造は中国製が多いです。
◯流通、保管も薬剤の専門でない、企業、個人が行なっているケースもあります。
◯標準治療以上の有用性があるのか、治療適応症例が不明確なことが残念です。

この遺伝子治療について検討あるいは、始めようと考えている方に詳しくお伝えします。「耳ざわりがいい」言葉だけではありませんが、きっとお役にたつと思います。最適な治療法を決める上で組織にとらわれない立場で「がん治療」のご相談、最適な治療法のサポートをお受けたいと思っております。しかし「 がん治療アドバイザー」は特定の医療施設・治療法を進めることはありません。

体内に遺伝子入れるがん治療規制 厚労省作業部会設置へ

がんへの効果などをうたって自由診療で行われている、患者の体内に遺伝子を入れる治療を、2019年11月15日厚生労働省が規制する方針を決めたことが報道されました。

遺伝子治療は、がんや難病に対する効果が報告され、国内外で注目を集めている一方、安全性や有効性が不明な治療が、国内の60カ所以上で自由診療として行われている可能性があることが分かり、 患者が危険にさらされる恐れがあるとの意見が出ていた。

厚労省研究開発振興課は「体内に入れた遺伝子による次の世代への影響も検証されていない治療が広がる恐れがある」と懸念する。 厚労省は今後、作業部会を設置し、法律や指針など具体的な規制の方法や対象となる技術を検討する。とのことです。

日本では、未承認治療は、医師の資格があれば、専門領域に関係なく自由診療として自由に患者さんに投与することができます。平等に評価されていない治療法であっても、自由に行えてしまうということです。


がん治療の現状(外科療法)
がん治療の現状(化学療法・放射線)
がん治療の現状(がん治療の難しい理由)
がん治療サポート内容 最善のがん治療を受けるために
「がん治療相談」がん治療アドバイザーによるサポート
がんの標準治療を選択するとき
重粒子線治 陽子線治療
がん免疫療法
がんの発生のメカニズム
がんの再発・転移
がん幹細胞