<ホームがん遺伝子治療

がん遺伝子治療基礎、臨床など様々な専門領域の研究が進み、近い将来、遺伝子治療、抑制遺伝子でがんを抑制することは可能なことだと思っております。がんは遺伝子の病気である以上、遺伝子レベルでの研究が進むと思われます。

しかし現状は標準治療にはなっていません。 全て自由診療です。同じ遺伝子治療でも薬剤の種類も投与量も違います。 将来的に「遺伝子治療」は国内の臨床試験を行っていませんので、標準治療には入らないと思います。

「遺伝子治療」の概要を通して実情をお伝えいたします。お問い合わせも受け付けています。
この遺伝子治療について関心のある方には詳しくお話します。ですが「がん治療セカンドオピニオン」は特定の医療施設・治療法を進めることはありません。


【目次】
がん遺伝子治療の動画
標準治療の効かないがんへの治療戦略 vol.1
シグナル伝達のシステム(細胞分裂の周期)
遺伝子レベルでのがん治療
がん遺伝子治療の機序
がん細胞の遺伝子セット
遺伝子治療方法 手順(プロトコール)
遺伝子治療をお伝えします。
治療効果を期待するなら正規の遺伝子治療薬
「未承認薬」「適応外薬」
遺伝子治療のメリット・デメリット
標準治療の効かないがんへの治療戦略 vol.2
正規の遺伝子治療薬
がん遺伝子治療とセカンドオピニオン
体内に遺伝子入れるがん治療規制 厚労省作業部会設置へ

「プレシジョン・メディシン(精密医療)」が遺伝子検査などで注目を集めています。 ゲノム(DNAのすべての遺伝情報)解析に基づいた医療で、さまざまな可能性を秘めています。

例えば、肺がんではROS1(ロスワン)融合遺伝子、ALK(アルク)融合遺伝子、EGFR(イージーエフアール) などの遺伝子変異がみられます。これ以外にも、さまざまな遺伝子変異のタイプが存在します。

肺がんと確定診断された場合には、遺伝子変異があるかどうかを採取した生検、細胞診などの検体で遺伝子検査をします。チロシンキナーゼ活性を選択的に阻害することで、がん細胞の増殖を抑制する分子標的薬を有効的に使用できます。

がん遺伝子治療とは、がん細胞を基の正常細胞に導く治療です

無害化したレンチウイルス(レンチウイルス発現ベクター)に正常な遺伝子を組み込み、ベクター(効率よく細胞の核内に取り込まれる媒体)として投与します。

レンチウイルスは、ウイルスベクターの中でも特に、効率よく細胞の核内に取り込まれて安定した薬理効果を発揮することが分かっています。遺伝子治療においては高く評価できるウイルスベクターです。

レンチウイルスベクターは、幹細胞や神経細胞などの非分裂細胞を含む、ほぼすべてのヒト細胞に遺伝子導入を実現する強力なベクターです。

がん遺伝子治療の動画です

 
遺伝子治療先進国の米国では2000例を越すがん遺伝子治療の治験の結果、試験的医療と言う位置付けで研究されています。現在国内でも治験が行われています。さらに効果と安全性などの基礎研究に向かっています。

標準治療の効かないがんへの治療戦略 vol.1

 
今のがん治療のエビデンスの実態とそれ以外の治療法はどうなのか。 考えてみる必要があるかも知れません。 最先端ガン治療戦略講演会より。

CDC6タンパク

がん細胞の中には正常細胞には見られない大量のCDC6タンパクが存在しており、細胞分裂の速度がはやいがんほど、その量が多いことが分かっています。細胞周期が正確に調節されないと、細胞が無制限に分裂します。

がん細胞に大量に発生しているCDC6タンパクをRNA(リボ核酸)干渉により、がん細胞の分裂を止めます。RNA干渉を用いて、がん細胞の遺伝子の発現を抑制することが可能です。 RNA干渉の技術は、多くの創薬に繋がる大きな可能性を秘めています 。

シグナル伝達のシステム(細胞分裂の周期)

細胞増殖のシグナル伝達がん細胞ひとつだけでも2万個以上の遺伝子があります。複雑な遺伝子の全てを解明できてはいませんが、がん遺伝子と正常な細胞の遺伝子との違いはわずかで、がん細胞のシグナル伝達のシステム異常を抑え正常な細胞に導くのが遺伝子治療です。

細胞分裂の周期はG1、S、G2、Mの4つのステップがあります。

そのひとつに細胞を増殖させるために発現するCDC6タンパクがあります。正常細胞では1回の細胞分裂サイクルに1度だけG1期に発現しますが、がん細胞においてはCDC6が細胞分裂の全周期に現れます。

このCDC6の大量発現によって、がん細胞では無限増殖、がん抑制遺伝子の不活性化などが起こり、がん細胞を増殖させる一因となります。がん遺伝子治療はこのがん増殖に関与するCDC6を遺伝子レベルで消去します。

がん遺伝子が作る変異型タンパク質は正常な細胞のアミノ酸と数個しか違わないことがあります。

しかし、このアミノ酸の違いが、タンパク質の機能を大きく変えてしまい、細胞増殖のシグナル伝達の異常をおこします。結果がん細胞が自己増殖シグナルを出し続け、無限増殖ができると考えられます。

がん治療の難治性はがん細胞の多様性・不均一性にあります。
がんを発症する要因の一つが、細胞内のがん抑制遺伝子の欠損であることは、解明されてます。 がん細胞の発生につながる タンパク質を分解する抑制遺伝子は全身に存在していますが、臓器によっても遺伝子の機能、がん細胞の発生のメカニズムは全て異なります。 腫瘍内を分析すると、抑制遺伝子の欠損により多様ながん細胞が発生し、さまざまな異なるがん細胞が存在してることも判明しています。 がん幹細胞など多様ながん細胞があると、一時的な治療ですべてのがん細胞を抑制することが難しく、固形がんを摘出しても再発の誘引にもなります。

「がん細胞の無限増殖能に関わるCDC6タンパク」を標的とする「RNA干渉」を利用しています。

遺伝子レベルでのがん治療

がん遺伝子治療レンチウイルスによって効率よくがん細胞の中に入り込み、がん細胞のみでCDC6タンパクshRNAが作用して、がん細胞中のCDC6タンパクが作られなくなります。

CDC6タンパクが枯渇すると、がん細胞が無限増殖できなくなります。

CDC6は細胞分裂の際のDNAの複製や合成において重要な役割を果たすタンパクです。正常細胞においては細胞分裂サイクルの一時期にしか発生しませんが、がん細胞においては細胞分裂サイクルの全ての時期に豊富に発生しています。

がん細胞のシグナル伝達の異常を抑え正常な細胞に導くのが遺伝子治療です。

がん遺伝子治療は特異的に発生するがん細胞の抗原を認識し直接がん細胞の遺伝子に作用をします。

身体の免疫が、がん細胞を抑制することを主眼としていることに対して直接変異したがん細胞の遺伝子に作用し正常細胞に導きアポトーシス(がん細胞の自然消滅)させる作用があります。

未分化がん・耐性を獲得したがん細胞でも正常細胞に導きます。

米国ではすでに遺伝子治療は行われています。国内でも様々ながん遺伝子治療の研究や治療は行われています。

※明確な薬理作用の効果を証明することは公的な第三者が厳密なルールに沿って臨床試験を行います。 遺伝子治療は公的な制度で明確な有効性、科学的根拠は確認されていません。 再発や転移をした場合も同様です。

がん遺伝子治療の機序

遺伝子と染色体細胞やタンパク質の構築、DNAの複製などの研究が進み、基本的に細胞が分化する方法は基本的に1通りであるのに対して、細胞の解体、タンパク質の分解、遺伝情報の消去や抑制の方法が何通りも用意されていることがわかりました。

身体は年齢とともに細胞に老廃物がたまり変調がおこります。身体は先回りして自ら細胞やタンパク質を壊し、分解しつつ新しい細胞をつくりなおします。

常に動的な状態を維持することによって不足があれば補い、損傷があれば修復します。また一定の間隔で新しい細胞に引き継ぎます。これが正常な細胞のアポトーシス(細胞の自然消滅)です。

また「テロメア」の伸長はテロメラーゼと呼ばれる酵素によって行われていますが、こ細胞分裂のたびにDNAは複製されますが、末端は複製されないのでテロメアは徐々に失われて短くなります。そうなると細胞は分裂することが出来なくなり「細胞老化」アポトーシス(プログラムされた細胞死)し細胞の役割を終えます。

がん細胞では、大量のテロメア合成酵素が存在しており、テロメアによる制御を受けず、がん細胞は無制限に分裂を繰り返します。

※テロミアは、正常細胞の細胞分裂にも必要です。様々なタンパク質からなる染色体にある構造です。

細胞の状態に応じて、これらのタンパク質複合体の酵素活性が変化することで、テロメアの制御を行っているために細胞の老化は細胞分裂を止めることで、「染色体」の不安定化が起こることを阻止し、発がんなどから細胞を守る働きがあると考えられています。

がん細胞を自然な形でアポトーシスさせるためには、秩序なく増殖するがん細胞の遺伝子を正常な細胞と同じ状態にしなくてはなりません。がん細胞は正常細胞よりはやく分裂しています。

がん細胞が分裂するにつれて正常な細胞と同じアポトーシスできる生体環境を作ることで、がん細胞の増殖が止まります。 正常細胞に戻る過程でがん細胞をアポトーシスに導くことが遺伝子治療の機序です。

がん抑制遺伝子

1987年、がんを抑える「がん抑制遺伝子」の存在が発見されました。
細胞内の核に存在する遺伝子は、細胞の複製のために必要なすべての情報が含まれています。 二重らせん構造により複製ミスを修正します。 またがん遺伝子も細胞の分化には必要です。通常は抑制遺伝子によって活動を抑制されています。がん細胞の発生につながる タンパク質を分解する抑制遺伝子は全身に存在しています。

何らかな原因で正常な遺伝子が、がん遺伝子に変異するとともに、放射線や紫外線、科学物質などによって、このがん抑制遺伝子が損傷してしまった場合に、がんが発症することがわかっています。

異常ながん抑制タンパク質が正常ながん抑制タンパク質の機能を阻害すると、組織特異的にがん化が起きると考えられています。

現在までにp53、Rb、RCA1など、十種類以上のがん抑制遺伝子が知られております。私たちの身体には、まだまだ多くのがん抑制遺伝子が存在していると考えらます。

これらのがん抑制タンパク質の機能は細胞周期チェックポイント制御、転写因子制御、転写、DNA修復など多岐にわたっています。これらのがん抑制遺伝子群の諸機能が解明されることにより、がん発生メカニズムの巨大な謎が解りつつあると考えられています。

がん細胞の遺伝子セット

正常細胞にもがん細胞にも10万個以上の遺伝子セット(遺伝情報と考えてもよいと思います)が備わっています。身体の組織を構成する細胞の形や機能が違っているのは遺伝子セットが微妙に異なるからです。

遺伝子セットは細胞の増殖、分化を行います。がん遺伝子も正常細胞の増殖、分化には欠かすことはできないことがわかっています。

ところが遺伝子情報はDNAだけではなくRNA(リボ核酸)のかたちでウイルスの粒子の中におさめられている場合もあります。これら遺伝子情報の働きをすべて解明するには気の遠くなるほど時間がかかります。

p53遺伝子

正常細胞ではp53遺伝子は私達の身体の細胞の分化にかかわっていることは知られています。

通常はp53タンパク質は転写因子として働き、遺伝子群の発現に関与し多彩な生理機能を持っています。
正常なp53遺伝子が作用しているときは良いのですが、何らかの原因でp53遺伝子が損傷する正常細胞が異形細胞に陥った状態をくりかえしてがん細胞になることが知られています。

悪性腫瘍(癌)において最も高頻度に異常が認められています。DNAが修復不可能な損傷を受けた場合に、癌細胞のアポトーシス(自然な細胞死)に誘導されにくくなり、多くの悪性腫瘍においてp53遺伝子の変異が認められます。

Mdm2(がん抑制作用を有するp53の活動を抑制的に調整する遺伝子です)は、がん細胞の抑制作用を有するp53の活動を抑制的に調整する遺伝子です。

がん細胞はp53の働きを抑制するMdm2を持っている場合が多く、遺伝子治療で使用する治療タンパクではMdm2を阻害します。

遺伝子治療方法 手順(プロトコール)

遺伝子治療方法・手順(プロトコール)多くの医薬品は、使用量を「mg」や「mL」などで表しますが、遺伝子治療の場合「単位」を使用しています。一般的なモノの大きさの基準を示す言葉の「単位」とは別の意味で、英語表記だとUnit(U)と表現されます。

これはccなどで表記しても希釈されていた場合などまったく意味がないので、がん細胞に反応するCDC6shRNAの数が約3000万個で1単位(U)と表現しています。

siRNAはRNA干渉(二本鎖RNAと相補的な塩基配列をもつmRNAが分解される現象)によってCDC6タンパクの発現を抑制します。 存在するがん細胞の数に対して薬剤の投与量が少ないと、がん細胞の増殖が完全に止まらないために縮小、抑制効果が得られません。直径1㎝ほどの固形がんには約10億個のがん細胞が含まれていると考えられています。

治療効果をあげているクリニックの治療方法は1回に遺伝子治療薬cdc6を2単位(U)以上を使用し、生理食塩水で希釈して点滴や局部注入を併用した、治療方法が行なわれています。

理論上は2単位(U)の投与で進行した固形がんの増殖を抑えることができると考えられます。正規の遺伝子治療製剤cd6は1回の投与量は2単位(U)が基本です。生理食塩水(200cc)で希釈して約30分くらいで静脈点滴で投与します。症状により初回のみ1単位(U)使用する場合があります。また2単位(U)以上を投与する場合もあります。

遺伝子治療は、状況に応じて点滴と局所注射を併用します。部位によっては病巣に流入するリンパ経路をもとにして遠隔部位へのリンパ管に局注をします。

胸水や腹水が溜まっている場合は胸腔や腹腔内に注入します。血管造影の手技を用いて動脈よりカテーテルを用いて選択的に腫瘍へ注入する場合もあります。

正規の遺伝子治療薬は、CDC6「核酸活性タンパク複合体」です。
正規の遺伝子治療に用いる薬剤は液体で-86度の凍結保存しています。
移動はドライアイスを使用して-86度を保ちます。
治療する1時間前に氷水にて解凍します。
治療は病状の状態により1クールを4回または8回として、週1〜2回の治療です。
1回の量として2単位(U)の濃縮活性タンパク質を投与します。
転移部位が多い場合は追加投与も可能です。
正常細胞を破壊しないので、抗ガン剤を大量に投与した時のような直接的な副作用が少ないことが報告されています。
静脈点滴30分くらい後に37~38度の微熱と軽度の悪寒がある場合もありますが、2~3時間で平熱に戻ります。 これは一時的な抗体反応です。

遺伝子治療は抗がん剤と併用することによって相乗効果があるという科学的根拠はありません。また保険適用ではなくすべて自由診療でおこなわれています。薬剤は国産ではなく海外からの輸入です。

遺伝子治療CDC6治療経過

1)投与から3~4日には、がん細胞の増殖機能が停止します。
2)2週間後からがん細胞のアポトーシス誘発現象がおこります。
3)3週間後にはガン細胞の塊(癌巣)の崩壊と消滅が生じてきます。
4)4週間後には正常細胞の活性化とガン細胞の塊(癌巣)の活動がさらに弱められていきます。

この治療法の利点は原則的に通院でできることです。抗ガン剤や放射線の使用による体力の負担や副作用が少なく、高いQOL(生活の質)の維持が可能です。今後のガン治療に大きな希望と期待が寄せられます。

がん治療セカンドオピニオンでは遺伝子治療のことも含めてお伝えします

遺伝子治療もさまざまな種類がありますので、有用な遺伝子治療を考えてるい方には最適なアドバイスができると思っています。

最近CDC6と類似した薬剤を使用した療法をおこなっているクリニックもありますが、国内で製造された遺伝子治療薬は厚生労働省の承認は得られておりません。(一部の大学病院、専門病院で行っている治験は除く)

国内で製造した医薬品を販売・授与するためには、通常、医薬品製造販売業許可及び医薬品製造業許可が必要となります。さらに、許可のほかに、原則、取り扱う薬剤の品目ごとに医薬品製造販売承認(認証)を取得する必要があります。

医薬品は有効性及び安全性の確保等に関する法律により規制されています。国内では、遺伝子治療薬の「医薬品製造業許可」は認証されていません。

遺伝子治療薬は正規のルートを通じて輸入して、厚生労働省へ薬事申請書を提出しております。

遺伝子治療を選択する理由「治療効果を期待するなら正規の遺伝子治療薬」

手術の対象にならないほど進行したがんや、手術後に再発した場合は化学療法(抗がん剤、分子標的薬、免疫チェックポイント阻害剤)が選択されますが、確実にいえるのはいまの抗がん剤では完全にがんは完治できないということだけです。

免疫チャックポイント阻害剤の第一選択での使用は少なく、 未知の副作用があるため主治医も積極的に使用しません。 数年前までは、夢の新薬とまでいわれていましたが、選んだ症例で有効率も10~15%です。

この場合の有効率は、確かに抗がん剤も含めて投与すると、確かにがんは縮小しますが、 いくら縮小されても投与を休めば大きくなってきます。耐性のこともあり抗がん剤などでは、がんを完治することはできません。

進行がん、末期がんの患者さんの予後も以前と比べれば大きく改善していますが、そのようながんに対して化学療法の目的は「少しでも長く延命させること」になります。

副作用に耐えている患者さん方に、治療(化学療法、放射線療法、免疫チェックポイント阻害薬など)に限界があることを伝えざるを得ないことは治療をおこなっている医師にとっても辛いことです。

しかし、これが現在の標準治療です。 もはや抗がん剤による延命治療も受けられなくなった方々、抗がん剤治療の副作用があまりにも強く生活の質が著しく落ちてしまった方々、そのような方々が生活の質を下げることなく希望を持って望むことができる治療法は無いものでしょうか。

その命題に答える治療として正規の遺伝子治療はおおいに期待できる治療法です。 正規の遺伝子治療を普及させる上で保険診療の課題もありますが、大きな副作用がなく進行がんからの回復が期待できる治療として真剣に取り組む価値のある治療法です。

手術の対象となる方々はどの部位でもがんが限局していることが前提となります。 手術前の画像診断で転移が見つからなくても、既にがんが全身に広がってしまっている場合は手術では治癒は期待できません。

しかし遺伝子治療は手術の対象とならない方々、また術後に再発、転移が起きてしまったガンに対しても治癒できなくても最善のコントロールを目指した治療法です。最近の遺伝子治療は様々な薬剤が使用されていますが、患者さんに合った治療は正規の遺伝子治療薬でないと意味がありません。

国内産と称して厚生労働省から製造許可を受けていない後発の遺伝子治療薬を投与しているクリニックの現状があります。治療費についても異常に高額な請求をする医療機関等もありますのでご注意ください。安全に治療効果を期待するなら正規の遺伝子治療薬を使用することを強くお勧め致します。

セカンドオピニオン外来がある病院は今では珍しくありませんが、日本で最初にセカンドオピニオンを専門とした医師とも交流がありました。最適な治療法を決める上で組織にとらわれない立場で「がん治療」のご相談を受けたいと思っております。

がん遺伝子治療 セカンドオオピニオン「がん治療相談」 CLICK>>

日本で最初に「ガン遺伝子治療」を2006年に医師主導の臨床治験に、特定非営利活動法人 ガン遺伝子治療サポートセンター副理事長の立場で参加しました。現在までに「ガン遺伝子治療剤」は9回の大きな改良を加えています。

セカンドオピニオン外来がある病院は今では珍しくありませんが、この遺伝子治療について関心のある方には詳しくお話します。

ですが「がん治療セカンドオピニオン」は特定の医療施設・治療法を進めることはありません。最適な治療法を決める上で、なにものにもとらわれない「がん治療」のご相談を受けたいと思っております。

「未承認薬」「適応外薬」

がん遺伝子治療 がん治療相談  日本の保険制度はとてもよくできていますが、国内ではまだ承認されていないが効果が期待できる薬剤を使ってみる。そのような治療法も選択肢の1つとして考えてほしいと思います。

「未承認薬」アメリカ食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品庁(EMA)といった海外の政府系機関が安全性と有効性を確認して、承認したにもかかわらず、日本では厚生労働省の承認がなく保険適用外の薬剤です。


「適応外薬」日本国内で承認されていても、適応疾患以外の病気に対して処方するときには保険適用外となってしまう薬剤です。例えば肺がん、胃がんで厚生労働省の承認を受けている薬剤でもそれ以外のがん治療に対しては保険適用外になってしまう薬剤です。

単独では承認されていても併用して使用した場合「適用外」の例もあります。

海外での承認と日本での承認の間に生じる時間差それを「ドラッグラグ」と呼びます。

がんの先進医療は様々ありますが、国内の遺伝子治療薬は治験の段階です。希望される方のすべてが受けられるわけではありません。遺伝子治療薬CDC6「核酸活性タンパク複合体」はアメリカで開発され、中国で製造承認された薬剤です。

※明確な薬理作用の効果を証明することは公的な第三者が厳密なルールに沿って臨床試験を行います。多くの免疫治療や遺伝子治療は公的な制度で明確な有効性、科学的根拠は確認されていません。

再発や転移をした場合も同様です。がんと診断されて標準治療で治癒される方は多数いらっしゃいます。
しかし発見された時点で根治的な手術ができない場合や手術後に再発して化学療法、放射線などの治療の効果が期待できない場合もあります。

21世紀のがん治療は、生体にダメージを与えないこと。そして個々の患者さんにあった個別化された治療であることが望まれています。がん細胞の多様性を考慮すればその治療が画一的であってはならないと思います。

現時点ではがんに関して解明されていない部分も多く、100%確実に治る治療法はないことを患者さんの側も充分理解していただき医師と協力して治していくという気持ちを持っていただきたいと思います。

日本でエビデンス(科学的根拠)がまだ確立していなくても、遺伝子治療で腫瘍縮小効果やQOL(生活の質)が得られれば大きな意味を持ちます。

遺伝子治療のメリット・デメリット

遺伝子治療の効果は、治療の難しいがん幹細胞や難治性を示すがん細胞にも期待できます。 標準治療だけでは治療効果の望めない進行がんや再発がんに対しても、遺伝子治療を追加することで、治療効果を得ることが可能です。

手術や放射線治療、化学療法など有効な治療法がなく根治的治療が期待できない方々へ希望を与え得る最先端遺伝子治療です。

しかし、日本における遺伝子治療はまだ治験の段階です。一部の方のみしか受けられないのが現状です。
未承認薬であるために治療費(自費診療)が高額になってしまいます。

※未承認薬とは海外の政府系医療機関が安全性と効果を確認して承認したにもかかわらず、日本では厚生労働省の承認が得られなく保険適用になっていない薬剤のことです。

※明確な薬理作用の効果を証明することは公的な第三者が厳密なルールに沿って臨床試験を行います。 遺伝子治療は公的な制度で明確な有効性、科学的根拠は確認されていません。 再発や転移をした場合も同様です。

標準治療の効かないがんへの治療戦略 vol.2

 
がん遺伝子治療は標準治療の効かないがん治療への選択肢になりえる可能性があるかも知れません。
最先端ガン治療戦略講演会より。

患者さんに合った治療は正規の遺伝子治療薬でないと意味がありません

※患者さんに合った治療は正規の遺伝子治療薬でないと意味がありません。国内産と称して厚生労働省から製造許可を受けていない後発の遺伝子治療薬を投与しているクリニックの現状があります。

※治療費についても異常に高額な請求をする医療機関等もありますのでご注意ください。 安全に治療効果を期待するなら正規の遺伝子治療薬を使用することを強くお勧め致します。類似した薬剤を使用した療法をおこなっているクリニックもありますが、国内で製造された遺伝子治療薬は厚生労働省の承認は得られておりません。正規の遺伝子治療薬は、CDC6「核酸活性タンパク複合体」です。

単にがん抑制遺伝子を投与するだけの治療では有用性は非常に少ないです。 正規の遺伝子治療薬は、がん細胞に特異的に発生するCDC6 タンパクを消去することです。がん細胞の増殖に関与しているタンパクは様々あります。 がん細胞の増殖を止めてがん細胞を消去することを意図した治療です。

※遺伝子治療薬は、海外の政府系医療機関が安全性と効果を確認して承認したにもかかわらず、日本では厚生労働省の保険の承認が得られなく保険適用になっていない薬剤です。

海外での「遺伝子治療薬CDC6」治療成績について最近の情報をお伝えします 海外ではガン遺伝子治療薬RT181(核酸活性タンパク複合体)は、乳がん、腎臓がん、胃がん、悪性度の高い4型スキルス胃がん、がん細胞が臓器の壁を突き破って、腹膜に広がる腹膜播種について、めざましい効果があるとの報告があります。

がん遺伝子治療とセカンドオピニオン

がんに対する診断技術や治療法は飛躍的に進歩を遂げています。しかし、がんの罹患率・死亡率共に増加傾向にあります。 代表的ながん治療の種類は、「手術」「薬物治療」「放射線治療」「免疫療法」「温熱療法」『代替療法」などです。 また重粒子線治療、分子標的薬、免疫チェックポイント阻害薬など、オーダーメイド治療ですが現状は30年前と変わりません。 早期がんで手術で摘出できたら、治癒することができる可能性は非常に高いのですが、 がんの病期が進めば進むほど治療が難しくなり根治できない状態になることは少なくありません。

診断技術が上がっているにも拘らず、早期発見が難しく治療を始めるときには概に進行がんや末期がんであることも珍しくないのです。 そのような場合には手術や放射線治療など根治性の大きい治療が選択できずに、化学療法など薬物療法で対処することになります。 化学療法は分子標的薬、免疫チェックポイント阻害薬などの開発により治療効果が以前に比べて大きく改善してきましたが、副作用の問題が避けられません。標準治療での限界があります。

進行した状態でがんが発見され、厳しい副作用のある化学療法(抗がん剤治療)に耐えながら 治療を継続しても、病巣は進行し続けるばかりかむしろ化学療法の毒性に苦しみそれに耐えながら治療を継続せざるを得ない方、適切な標準治療がないと確定診断され緩和ケアを待っのみの方、そのような状態の方々から、 何か適切な治療方法がないのかとの質問、相談をしばしば受けます。

一時免疫療法を受けられる方もいましたが、効果の体感が十分でないことが多く、費用の面でも負担が大きいことから今は、受けられる方は減ってきました。遺伝子治療は、そのような方々に対して、まさに「尊厳を保つ」がん治療として提案できるものと思っています。厳しい副作用が殆どなく、進行がんの方で有効な治療を受けられない方であってもこの遺伝子治療により症状の改善の体感をしばしば得れていたからです。

遺伝子治療薬は、海外の政府系医療機関が安全性と効果を確認して承認したにもかかわらず、 日本では厚生労働省の保険の承認が得られなく保険適用になっていない薬剤です。

しかし、遺伝子治療は標準治療以上の有用性があるかなような言い回しをしますが、科学的根拠(エビデンス)はありません。 治験や薬学調査などの研究結果から導かれた「裏付け」があることが当然だと思っている方もいますが、そんなことはありません。 大きく宣伝されたりしているというだけで、薬剤や治療法を選ぶのは危険です。

新たながんの治療法として、遺伝子治療への期待が高まっていますが、遺伝子治療は決して現状では絶対的な治療法ではありません。

例えば以下の内容の記載がWebページにありました。 『標準治療によって完治される方は増えていますが、半数近くの方が再発を起こします。これが、現在の標準治療の限界といえるでしょう。 そこで更なる複合治療が求められます。それが「がん遺伝子治療」や「がん免疫療法」なのです。標準治療にがん遺伝子治療とがん免疫療法を加えれば、再発予防になるひとつの治療法と考えられます。』
がんの再発予防とありましたが、日本癌学会、日本癌治療学会などでも 正式に演題、抄録(研究の目的とその意義を理解してもらえるように、必要な部分だけを書き抜くこと)など見たことも聞いたこともありません。日本癌学会などに登録している医師の数は数万人いますが、ほとんど知られてはいません。

標準治療をもってしても、進行がんや末期がんを完治させることは、容易ではありません。にもかかわらず、自由診療で標準治療以上の効果を期待を抱かせる遺伝子治療情報が非常に目につきます。誇張された表現を使うサイトを見ると、たいていは、営利目的のクリニックなどにリンクされています。

体内に遺伝子入れるがん治療規制 厚労省作業部会設置へ

がんへの効果などをうたって自由診療で行われている、患者の体内に遺伝子を入れる治療を、2019年11月15日厚生労働省が規制する方針を決めたことが報道されました。

遺伝子治療は、がんや難病に対する効果が報告され、国内外で注目を集めている一方、安全性や有効性が不明な治療が、国内の60カ所以上で自由診療として行われている可能性があることが分かり、 患者が危険にさらされる恐れがあるとの意見が出ていた。

厚労省研究開発振興課は「体内に入れた遺伝子による次の世代への影響も検証されていない治療が広がる恐れがある」と懸念する。 厚労省は今後、作業部会を設置し、法律や指針など具体的な規制の方法や対象となる技術を検討する。とのことです。

日本では、未承認治療は、医師の資格があれば、専門領域に関係なく、自由診療として自由に患者さんに投与することができます。平等に評価されていない治療法であっても、自由に行えてしまうということです。
 
この遺伝子治療について関心のある方には詳しくお話します。ですが「がん治療セカンドオピニオン」は特定の医療施設・治療法を進めることはありません。


がん治療の現状(外科療法)
がん治療の現状(化学療法・放射線)
がん治療の現状(がん治療の難しい理由)
がん治療サポート内容 最善のがん治療を受けるために
「がん治療相談」がん治療サポート料金
がんの先進医療(精密医療)
重粒子線治 陽子線治療
がん免疫療法
がんの発生のメカニズム
がんの再発・転移
がん幹細胞